2月28日，关注创新药行业的业内人士及投资者，见证了中国创新药出海的一个重要“里程碑”，金斯瑞生物旗下传奇生物的靶向BCMA嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)正式获得FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。

这是首款获得FDA批准的中国自主开发的CAR-T细胞疗法疗法产品，cilta-cel的获批也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的新里程碑和新突破，同时进一步说明临床价值是FDA审批的核心标准之一，能够解决实际临床需求的药物还是能够成功出海，更加明确了FDA的审批要求，为其他做出海准备的中国创新药企提供了指导意义。

信达生物、传奇生物、百济神州、君实生物、天境生物、和黄医药等作为中国国产创新药出海的探索者，其每一个脚步都值得市场关注，不必以成败论英雄。

华尔街见闻·见智研究在《高瓴第二大重仓股传奇生物，下周一能否成就“中国出海第一药”？| 见智研究》中提到，传奇生物cilta-cel治疗总缓解率（ORR）达98%，80%的患者实现了严格的完全缓解（sCR），同时安全性也有一定差异化优势，此次获批也在意料之中。

cilta-cel此前曾遭到FDA推出PDUFA时间，但最终靠优秀临床数据获批

传奇生物在2017年与强生旗下杨森就cilta-cel合作，共同负责全球临床研发和上市推广。根据协议，双方在世界范围内分担药物开发、生产及商业化的成本；中国地区按传奇生物70%、杨森30%分配；其他地区按50%平均分配。杨森向传奇生物支付了3.5亿美元的首付款，同时传奇生物还有可能获得12亿－14亿的潜在里程碑付款。截至目前，传奇生物共获得杨森2.5亿美金里程碑付款。

而cilta-cel真正开始获得投资者注意是在2019年12月，其获得FDA突破性疗法认定，并于2020年12启动了BLA滚动提交，用于成人复发和/或难治性多发性骨髓瘤。2021年5月，cilta-cel获得了FDA授予的优先审评资格，PDUFA时间定在2021年11月29日。

（PDUFA即美国《处方药使用者费用法》。在美国药品监管实践中，PDUFA时间是FDA必须在该时间点前，对新药申请或生物制品许可证申请做出结论，通过、驳回或者补充数据再讨论。

但好事多磨，21年10月28日，FDA要求传奇生物更新提供的分析方法和数据，PDUFA日期因此被延长了三个月。根据传奇生物发布的公告，FDA的延期原因是监管方“需要更多时间审查更新信息”，但值得注意的是FDA并未要求提供额外临床数据，最终cilta-cel在2月28日获得FDA批准，成功上市。历史上FDA延迟新药PDUFA日期并不少见，就连药王修美乐（阿达木单抗）也曾遇到推迟PDUFA日期的情况。

cilta-cel已准备好商业化

传奇生物CEO在获批后第一时间表示：“我们已经做好cilta-cel商业化准备。

”2月18日传奇生物公告的业绩中，公司销售和营销费用约为9,530万美元至1.062亿美元，这主要是由于与cilta-cel的商业准备活动相关的成本增加，这意味着传奇生物已做好cilta-cel的销售准备。

作为市场上目前唯一的对手，BMS/Bluebird的Abecma，2021年Abecma的销售额为1.64亿美元。根据民生证券预测多发性骨髓瘤市场预计从2017到2027将以6.7%的复合年增长率增长，2027年达到278亿美金，显然，传奇生物已经做好了超越BMS/Bluebird的Abecma的准备。

值得注意的是，高瓴在21年的Q3-Q4大幅买入并增持传奇生物，根据高瓴最新披露的持仓，传奇生物位列高瓴美股第二大仓位（5.5亿美元），仅次于百济神州。见智研究认为，高瓴的重仓加持也是因为极其看好传奇生物的研发能力和产品获批后的销售前景，侧面印证了cilta-cel此次获得FDA批准的概率。

以CAR-T为代表的细胞基因治疗已经成为继PD-1，双抗、ADC后，治疗肿瘤的新方向，行业资本也纷纷押注这条赛道。在信达PD-1出海失败的背景下，传奇生物CAR-T产品成功登录美国市场，将为国内医药从业者和投资人带来巨大信心。